#EAPM – Gesundheitsforschung: Die Debatte voranbringen…

Forschung im Gesundheitswesen ist eine fortlaufende Diskussion und die Europäische Allianz für personalisierte Medizin (EAPM) hat sich in diesem wichtigen Bereich schon immer stark gemacht, schreibt EAPM-Geschäftsführer Denis Horgan.

Das umfassende Thema und seine vielen Elemente sind Gegenstand des kontinuierlichen Engagements der Allianz und werden auf der bevorstehenden 7. jährlichen Präsidentschaftskonferenz am 8. und 9. April in Brüssel hervorgehoben.

Diese Veranstaltung unter der Schirmherrschaft der rumänischen EU-Ratspräsidentschaft findet im Anschluss an einen äußerst erfolgreichen Kongress statt, der Ende 2018 in Mailand stattfand und viele der Themen abdeckte.

EAPM stellt fest, dass Manfred Weber, der Spitzenkandidat der Europäischen Volkspartei für die bevorstehenden Europawahlen, diese Woche die EU aufgefordert hat, an einem „ehrgeizigen Ansatz für die medizinische Forschung“ zusammenzuarbeiten, wie er es nannte.

Dies war Teil seiner Enthüllung eines Masterplans zur Krebsbekämpfung, zu der er auch sagte: „Niemand glaubt, dass ein einziges Land den Kampf gegen die Krankheit gewinnen kann.“

Weber von der EVP fügte hinzu, Experten und Forscher hätten ihm gesagt, dass „wenn wir unser Geld und unsere Ressourcen bündeln, wir tatsächlich Krebs heilen können“.

EAPM hat kürzlich einen Artikel über den Spitzenkandidaten veröffentlicht. Sie können es finden hier.

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Wie Weber andeutet, besteht bei der Forschung in Europa ein klarer Bedarf an mehr Zusammenarbeit. Beispielsweise spielte die Allianz eine Schlüsselrolle bei der Gründung der MEGA-Initiative, die diese Woche ein Diskussionsthema auf einem Forum zu Forschungsinnovationen war (mehr zum Workshop weiter unten).

Die Million European Genomes Alliance (MEGA) wurde bisher von 19 Mitgliedsstaaten unterzeichnet und ihre Gründung basierte auf der Notwendigkeit, eine Koalition von EU-Ländern zusammenzubringen, um gemeinsam Innovationen in die Gesundheitssysteme zu bringen.

Bisher gab es in ganz Europa in verschiedenen Bereichen der Gesetzgebung, etwa bei klinischen Studien, IVDs und mehr, eine eher bruchstückhafte Vorgehensweise.

Europa muss proaktiver sein, wenn es darum geht, wie Innovationen am besten in die Gesundheitssysteme gebracht werden können, nicht zuletzt im Hinblick auf die Interoperabilität, aber es gibt noch viele andere Bereiche.

Tatsächlich wurden auch diese Woche Fragen zur Wirksamkeit der Datenschutz-Grundverordnung (DSGVO) gestellt, wobei EMA-Chef Guido Rasi viele mit der Aussage überraschte, dass er nicht sicher sei, ob die digitale Revolution und das regulatorische Umfeld vereinbar seien.

In zwei Punkten bestehe „sofort“ Klarheitsbedarf, sagte er und verwies auf die Sekundärdatennutzung für die Gesundheitsforschung sowie auf die Frage, wer verantwortlich sei, wenn es jemandem gelänge, in gutem Glauben anonymisierte Daten zu identifizieren.

Dies sind berechtigte Punkte und EAPM ist auch besorgt darüber, dass die Mitgliedstaaten die Bestimmungen der DSGVO auf unterschiedliche Weise umsetzen könnten, was über das Ziel einer Kohorte von einer Million EU-Genomen hinaus bedeutet, dass der „MEGA-Stil“ eines wirklich kooperativen Ansatzes von entscheidender Bedeutung ist vorwärts gehen.

STOA-Workshop zur Gesundheitsforschung 

Wie bereits erwähnt, fand am Donnerstag, den 10. Januar, ein Workshop des Gremiums zur Bewertung wissenschaftlicher und technologischer Optionen (STOA) des Europäischen Parlaments zum Thema innovative Lösungen für die Forschung im Gesundheitswesen statt.

Die Diskussion basierte auf einem Manifest, das von der European Alliance for Personalized Medicine unterstützt wurde.

Das hochrangige Forum am Donnerstag (10. Januar) diskutierte Ideen zur Entwicklung eines neuartigen Ansatzes zur Bereitstellung besserer Präzisionsmedizin in Europa und wurde unter anderem von der belgischen Gesundheitsministerin Maggie De Block und dem Leiter des EORTC, Denis Lacombe, besucht.

EORTC war einer der Haupttreiber des Treffens und übernimmt die führende Rolle in der EAPM-Arbeitsgruppe für Regulierungsangelegenheiten.

Bei dem Treffen brachte Paul Rübig, MdEP und stellvertretender STOA-Vorsitzender, den Stein ins Rollen, indem er sagte, dass Daten im Gesundheitswesen eine wichtige Rolle spielen, insbesondere in grenzüberschreitenden Gesundheitssituationen. Die Nutzung von Daten bietet die Möglichkeit, Leben zu retten und herauszufinden, welche Medikamente zusammenwirken.

Rübig ist der Ansicht, dass die Schaffung neuer Rahmenbedingungen zwischen Industrie, Patienten, Regierungen und anderen Interessengruppen die derzeit etwas problematische Situation entschärfen könnte.

Die belgische Gesundheitsministerin, die bereits an EAPM-Veranstaltungen teilgenommen hat, sagte, sie wolle so schnell wie möglich allen Patienten Zugang zu Medikamenten bieten – und verwies auf eine 2014 mit der Pharmaindustrie unterzeichnete Vereinbarung, um Patienten klinisch relevante Therapien zur Verfügung zu stellen eine nachhaltige Art und Weise.

Der Workshop erfuhr auch, dass Gentherapien das Leben von Patienten deutlich verbessern können.

Zum Thema moderne Konzepte in der Gesundheitsversorgung im 21. Jahrhundert erfuhren die Teilnehmer, dass es sehr wirksame innovative neue Medikamente gibt, die für eine sehr begrenzte Anzahl von Patienten zugelassen wurden, aber bei einer großen Anzahl von Patienten eingesetzt werden lange Zeit danach.

Es werden mehr reale Daten und Beweise benötigt.

Einige Herausforderungen liegen vor uns… 

Der Workshop erfuhr, dass die Herausforderungen neuer Technologien im Forschungs- und Gesellschaftsumfeld für Forscher hauptsächlich im Bereich bioinformatischer Lösungen, Benchmarking-Technologien und Dateninterpretation liegen. Die Situation ist sowohl für Forscher als auch für diejenigen, die Medikamente auf den Markt bringen, komplex, wobei letztere durch neue Behandlungszulassungen und Off-Label-Use vor Herausforderungen gestellt werden. Diese Probleme stellen weiterhin Herausforderungen für die Preisgestaltung, die Bewertung von Gesundheitstechnologien und neue Therapierichtlinien dar.

Regulatorische Studien, die darauf abzielen, neue Medikamente zu dokumentieren, sind sicherlich notwendig, aber als Nachteil sind ihre primären Endpunkte häufig rein drogenzentriert und basieren auf stark ausgewählten Bevölkerungsgruppen.

Der Kontrollarm repräsentiert möglicherweise nicht die reale Praxis, was möglicherweise zu einer schlechten externen Validität führt, die den Alltagspatienten und Ärzten nicht ausreichend dient. In der heutigen klinischen Forschung geht es um optimale Patientenpopulationen, Medikamentenkombinationen und -sequenzen sowie die Behandlungsdauer. Es muss jedoch ein Weg gefunden werden, die Zusammenarbeit neu zu gestalten.

Der Workshop hörte von einer EMA-Studie, die zeigte, dass von 48 zwischen 2009 und 2013 zugelassenen Krebsmedikamenten nur etwas mehr als ein Drittel eine Verlängerung der Überlebenszeit aufwies.

Den Teilnehmern wurde gesagt, dass die entscheidende Lücke, die es auf europäischer Ebene zu schließen gilt, darin besteht, zu verstehen, wie man von der arzneimittelzentrierten Forschung zu einer patienten- und gesellschaftszentrierten Forschung übergehen und gleichzeitig die Interessen aller Beteiligten wahren kann.

Die European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) war bei dem Workshop vertreten und sagte, dass sie von dem Manifest inspiriert sei, insbesondere von den Ideen, wie man einen gemeinschaftlichen Forschungsraum schaffen könne, um eine Qualitätsänderung herbeizuführen.

Um einen entscheidenden Wandel herbeizuführen, so wurde den Teilnehmern gesagt, sei es notwendig, Stakeholder zusammenzubringen, die es nicht gewohnt sind, zusammenzuarbeiten. Der Gesundheitsbereich ist einzigartig und es können Interessenkonflikte auftreten sowie die Notwendigkeit, ein Gleichgewicht zwischen Zugang und Innovation aufrechtzuerhalten.

Ein neutraler Vermittler ist äußerst wichtig und führte zur Gründung der Innovative Medicines Initiative.

Der Workshop hörte von der Notwendigkeit, Silos in Entwicklungsphasen und zwischen Forschung und Pflege aufzubrechen, wobei die beiden letzteren näher zusammengebracht werden müssen.

Auch im Entwicklungs- und Registrierungsprozess gibt es Unsicherheiten. Es bedarf Räume, in denen Patienten und Forscher zusammenkommen können, um zu verstehen, wie sie damit umgehen können.

Das IMI hat ein Projekt namens „Big Data for Better Outcomes“, das darauf abzielt, Ergebnisse zu definieren, die patientenzentriert, aber auch für HTA-Einrichtungen, Ärzte und Forscher relevant sind. Dabei stützen wir uns auf Daten aus allen Bereichen.

Genomik, Bildgebung und Patientenstratifizierung 

Der Workshop hörte, dass die Genomsequenzierung früher 10 Millionen Euro kostete, so viel wie das damals teuerste Haus in London, jetzt aber weniger als eine Arsenal-Dauerkarte kosten würde. Viele Menschen können nun ihr Genom sequenzieren lassen, wenn sie dies wünschen.

Auch in der Bildgebung kam es zu großen Veränderungen. Die Anwendung dieser Technologien kann in der Forschung und in der Praxis der Medizin erfolgen, obwohl die beiden Bereiche sehr unterschiedlich sind. Sie sind jedoch beide im Hinblick auf die Patientenstratifizierung relevant.

In der klinischen Praxis kann die Stratifizierung zu einer besseren Diagnose und Prognose, einem besseren Einsatz von Arzneimitteln, beispielsweise im Hinblick auf die personalisierte Medizin, und zu spezifischen, für den Einzelfall optimierten Behandlungspfaden beitragen.

In der Arzneimittelforschung kann die Stratifizierung zu mehr Klarheit über therapeutische Ziele in der frühen Entwicklung führen und klinische Studien in den Phasen II und III kostengünstiger und erfolgreicher machen.

Der Workshop hörte, dass für die beste Schichtung vier Säulen erforderlich sind. Dabei handelt es sich um Genomtests im großen Maßstab, eine klare Rechtsgrundlage für den Zugriff auf geeignete Daten und die Ansprache von Patienten, eine sehr große virtuelle Kohorte, idealerweise mit Erhebung auf Bevölkerungsebene, und eine harmonisierte Darstellung wichtiger Aspekte elektronischer Gesundheitsakten (EHRs).

Die Teilnehmer erfuhren, dass Europa über die weltweit größte Kohorte an EHR-Datensätzen verfügt und über einige der fortschrittlichsten klinischen und Populationsgenomikprogramme weltweit verfügt. Europas wegweisendes XNUMX-Million-Genom-Projekt, bekannt als MEGA, wurde hervorgehoben und der Workshop hörte, dass das Ziel leicht übertroffen werden wird.

Disruptive Medikamente und HTA   

Der Workshop hörte, dass hochinnovative, potenziell heilende Arzneimittel eine Neudefinition des Wertes erfordern. Aufkommende Geschäftsmodelle machen es auch erforderlich, die Zusammenarbeit zwischen den zuständigen Behörden auf nationaler und regionaler Ebene bei Schlüsselelementen von Arzneimittelpreisentscheidungen zu verbessern.

Es ist ein Paradigmenwechsel im Gange, da sich die Gesundheitsversorgung von der Behandlung zur möglichen Heilung und Prävention bewegt, von der Anatomie zur Molekularbiologie, von der Arzneimittelverschreibung zur Therapiebereitstellung, vom Risiko/Nutzen zum klinischen Mehrwert und von der Zulassung zum Zugang.

Dieser Wandel erfordert Veränderungen auf Seiten von Forschern, Entwicklern, Patienten und Ärzten.

Unterdessen erfuhr der Workshop im Hinblick auf die Bewertung von Gesundheitstechnologien, dass es für HTA-Gremien wichtig ist, zu bewerten, was mit Patienten nach der Behandlung geschieht, und dass daher reale Daten von entscheidender Bedeutung sind.

Traditionell gab es das erste HTA zur Bewertung der Marktzulassung, später sollte es jedoch auch ein vergleichendes oder vollständiges HTA geben, nicht nur für Erstattungszwecke, sondern auch zur Unterstützung einer angemessenen Verwendung.

Zur Unterstützung der Internationalisierung und zur Anpassung an eine neue Ära der personalisierten Medizin sind neue HTA-Methoden erforderlich.

Patient:innen    

Die Teilnehmer hörten, dass das Risiko für alle Beteiligten sinkt, wenn das Gesundheitswesen bei der Entwicklung von Arzneimitteln auf die tatsächlichen Bedürfnisse der Patienten eingeht.

Die Entwicklung und der Zugang zu Medikamenten ist ein sequenzieller Prozess, dessen Reihenfolge darauf abzielt, wirksame Produkte auf den Markt zu bringen. Es ist nicht optimal und könnte besser sein, aber es funktioniert. Es besteht jedoch ein Rätsel zwischen Zugang und Beweisen, und die grundlegende Frage lautet: „Was sind ausreichende Beweise?“

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