Therapie vorantreiben – Europäische Innovation in Zeiten von Post-COVID-19

Guten Tag, Gesundheitskollegen, und willkommen zum Update der Europäischen Allianz für personalisierte Medizin (EAPM) – sie war in letzter Zeit für die EAPM mit Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMPs) sicherlich beschäftigt, schreibt EAPM-Geschäftsführer Dr. Denis Horgan.

Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP)

Die EAPM hat kürzlich einen Artikel über Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) veröffentlicht – dieser wurde mit einer Expertengruppe erstellt und repräsentiert die EAPM-Perspektive zu diesem Thema. Es ist ein Thema, das auf EU-Ebene sehr viel diskutiert wird - Die spanische Europaabgeordnete Susana Solís Pérez (Renew Europe) sagte, dass ihr Interesse an fortgeschrittener Biotechnologie und ATMPs ganz natürlich kam. Als ausgebildete Ingenieurin verbrachte sie 18 Jahre in der Privatwirtschaft, bevor sie Europaabgeordnete wurde.

Die bevorstehende Überarbeitung der Arzneimittelgesetzgebung ist eine perfekte Gelegenheit, den Sektor ins Rampenlicht zu rücken, sagte der Europaabgeordnete: „Die Chancen sind riesig, aber auch die Herausforderungen.“ Pérez sagte. 

Die Europäische Kommission plant jedoch nicht, die klinischen Kriterien, die zur Einstufung von Behandlungen als Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) verwendet werden, in ihrer bevorstehenden Überarbeitung der Gesetzgebung zu Blut, Gewebe und Zellen zu ändern, Andrzej Rys, Direktor für Gesundheitssysteme und -produkte bei der GD SANTE, sagte. 

Rede auf einer Veranstaltung, rys sagte, dass ein Vorschlag vor dem Sommer erwartet wird. „Es ist an der Zeit, diesen Rahmen zu aktualisieren, damit er weiterhin gewährleistet, dass die Sicherheits- und Qualitätsanforderungen die vielen technologischen Entwicklungen und neuen Risiken im Bereich der Transplantation, Transfusionsmedizin und der assistierten Reproduktion widerspiegeln“, sagte der Kommissionsbeamte in seinen vorbereiteten Bemerkungen.

EAPM-Expertengremien – Herausforderungen vor uns!!

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Trotz der einzigartigen Möglichkeiten dieser Technologien gibt es einige herausragende Herausforderungen in den Bereichen Regulierung, Wissenschaft, Fertigung und Marktzugang, die immer noch die Fähigkeit behindern, das Potenzial auszuschöpfen. Gentherapien weisen eine Reihe spezifischer Merkmale auf, die das derzeitige Paradigma der Gesundheitssysteme herausfordern. Sie haben derzeit ungewisse Ergebnisse. Sie sind „einmalige und einmalige Behandlungen“ als Einzelbehandlungen für chronische Krankheiten, die – derzeit – nur für eine begrenzte Bevölkerungsgruppe gelten und möglicherweise lebensverändernde Verbesserungen bieten. 

Der Sektor steht vor zahlreichen Herausforderungen, die die Umsetzung von der Forschung in den Patientenzugang erschweren. Die Leistung von ATMPs muss noch optimiert werden. Die Gentherapie muss ihre Versprechen für die Patienten noch einlösen. Es gibt wissenschaftliche, klinische Entwicklungs- und regulatorische Probleme, die die Entwicklung des Sektors behindern, darunter ein unzureichendes Verständnis der Art und Weise, wie die Produkte im Körper wirken/reagieren, die Notwendigkeit robuster und vorhersehbarer Herstellungsprozesse, mit denen Produkte hergestellt werden können, die für den Patienten geeignet sind entweder auf individualisierte Weise oder auf „sehr kleine Populationen“, eine starke Korrelation zwischen der Kenntnis des Produkts und dem Sicherheitsprofil und dem klinischen Nutzen (einschließlich RWD im Bereich nach der Zulassung) und der Fähigkeit, Kosten zu senken.

Im Gegensatz zur Innovation mit neuen chemischen Wirkstoffen oder Biologika wie Antikörpern und Impfstoffen ist die ATMP-Entwicklung mit erheblichen wissenschaftlichen und technischen Unsicherheiten verbunden, die durch begrenzte Erfahrung mit der klinischen und kommerziellen Anwendung und Schwierigkeiten für KMU beim Zugang zu Finanzmitteln noch verstärkt werden. 

Regulatory

Die Gesetzgebung hat sich über zwei Jahrzehnte weiterentwickelt, um sowohl das Potenzial des Sektors zu fördern als auch die Öffentlichkeit zu schützen. Die grundlegenden EU-Vorschriften für Arzneimittel aus dem Jahr 2001 wurden aktualisiert, um dem Fortschritt von Wissenschaft und Technologie Rechnung zu tragen. Nach EU-Recht werden Stammzellen als ATMPs kategorisiert, wenn diese Zellen erheblich manipuliert oder für eine andere wesentliche Funktion verwendet werden. Je nachdem, wie das Medikament im Körper wirkt, kann es sich um somatische Zelltherapieprodukte oder Produkte aus Gewebezüchtungen handeln.

Die Regulierungsbehörden selbst hatten Schwierigkeiten, Entscheidungen zu treffen. Der Bewertung von Alipogen durch die EMA gingen langwierige Beratungen voraus, in denen die Akte viermal geprüft und abgestimmt wurde, und die Konventionen – wenn nicht sogar die Regeln – für die EMA-Verfahren so gut wie über den Haufen geworfen wurden. Die EMA lehnte ihre Zulassung trotz einer befürwortenden Empfehlung des CAT-Fachausschusses ab, was die Notwendigkeit einer Klärung der Beziehung zwischen dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) und dem Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) und eine größere Anerkennung als viele Probleme demonstriert im regulatorischen Dossier von ATMPs erfordern neben einem soliden Allgemeinwissen zu Fragestellungen der traditionellen Pharmakologie ein spezifisches Verständnis von Gen- und Zelltherapieprodukten. CAT-Mitglieder selbst behaupten, dass das sich schnell entwickelnde Gebiet der Gentherapie einen integrierten Ansatz erfordert. 

Auch zu beachten…

ATMPs spielen eine herausragende Rolle in der verstärkten Zusammenarbeit zwischen der EU und den USA bei Arzneimitteln, wobei hochrangige Beamte der Kommission, der EMA und der FDA die „ähnlichen regulatorischen Herausforderungen auf beiden Seiten des Atlantiks“ anerkennen und sich bereit erklären, eine frühzeitige parallele wissenschaftliche Beratung zu fördern und die Zusammenarbeit zu stärken zu gemeinsamen wissenschaftlichen Ansätzen zur Regulierung 

Zusätzliche Unterstützung könnte in Form der (ebenfalls verzögerten) Verordnung über klinische Prüfungen von 2014 entstehen, die harmonisiertere und schnellere Prozesse für die Genehmigung klinischer Prüfungen bringt. Und was die öffentliche Förderung anbelangt, so gibt es trotz des derzeitigen komplexen Regulierungsregimes auch für die Gentherapie ein Gleichgewicht, wenn auch mit erheblichen Unsicherheiten.

Innerhalb des Fertigungssektors wächst das Interesse an der Systemintegration in Produktion und Vertrieb, da die Überzeugung wächst, dass klar definierte Strategien für zukünftige Standardisierung und Workflow-Optimierung entscheidend sein werden.

Weitere Bereiche fortgeschrittener Forschung umfassen niedermolekulare Medikamente, die selektiv die mRNA-Translation in Proteine ​​steuern, pflanzliche Mikrovesikel, die kleine RNAs enthalten, zur Abgabe und Unterstützung nachhaltiger Krebstherapien und die Entwicklung der nächsten Generation von Gentherapien, der CRISPR-Cas9-Technologie, und technisch Exosom Therapeutika.

Dies wird für den Rest des Jahres ein Thema der Zusammenarbeit mit der EAPM und von Interesse für unsere Mitglieder sein – und die EAPM hat einen Artikel veröffentlicht, Förderung des Gesundheitswesens mit Arzneimitteln für neuartige Therapien: Eine Grundsatzdiskussion, die zum Lesen verfügbar ist, klicken Sie auf hier.  

Und in anderen politischen Fragen...

EMA und EUnetHTA veröffentlichen Arbeitsprogramm für 2021-2023

Die EMA und das frühere Europäische Netzwerk für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (EUnetHTA), das durch aufeinanderfolgende gemeinsame Maßnahmen gegründet wurde, von denen die letzte im Mai 2021 abgeschlossen wurde, begannen ihre Zusammenarbeit im Jahr 2010 auf der Grundlage von Empfehlungen des hochrangigen Arzneimittelforums1 mit dem Ziel Nutzung von Synergien zwischen regulatorischer Bewertung und Health Technology Assessment (HTA) entlang des Lebenszyklus eines Arzneimittels. Ein erster EMA-EUnetHTA-Arbeitsplan wurde für die Jahre 2012-2015 erstellt und ein Bericht über die Ergebnisse dieser gemeinsamen Arbeit wurde im April 2016 veröffentlicht. Anschließend wurde ein zweiter gemeinsamer Arbeitsplan für die Jahre 2017-2021 vereinbart und ein Bericht in veröffentlicht Juni 2021. 

Das Parlament gibt endgültig grünes Licht für das Gesetz zur gemeinsamen Nutzung von Daten

Der Gesetzgeber hat der Einigung zugestimmt, die Verhandlungsführer von Parlament und Rat im Dezember zum Data Governance Act erzielt haben, einem Gesetzentwurf, der darauf abzielt, die Datenwirtschaft durch die Regulierung von Vermittlern anzukurbeln. Der Deal wurde mit überwältigender Mehrheit angenommen, 501 zu 12 Stimmen bei 40 Enthaltungen. Die DGA definiert die Regeln für den Datenhandel, bindet kleinere Akteure der Datenökonomie ein und stellt einen Mechanismus zur Nachnutzung von Daten des öffentlichen Sektors bereit. „Unser Ziel war es, mit der DGA den Grundstein für eine Datenökonomie zu legen, auf die Menschen und Unternehmen vertrauen können. Nur wenn Vertrauen und Fairness gewährleistet sind, kann das Teilen von Daten sein volles Potenzial entfalten und neue Geschäftsmodelle und soziale Innovationen anregen“, sagt Angelika Niebler , der führende Unterhändler für das Europäische Parlament, sagte. 

Mysteriöser Hepatitis-Ausbruch

Mindestens ein Kind ist gestorben, nachdem es an einem mysteriösen Ausbruch einer akuten Hepatitis erkrankt war, der Kinder in 10 europäischen Ländern infiziert hat, hat die Weltgesundheitsorganisation (WHO) bestätigt. Bis zum 21. April gab es weltweit mindestens 169 Fälle „unbekannter Herkunft“, sagte die WHO. „Die Fälle sind im Alter von einem Monat bis 16 Jahren. 17 Kinder (ungefähr 10 Prozent) benötigten eine Lebertransplantation; mindestens ein Todesfall wurde gemeldet“, sagte die WHO. Hepatitis ist eine Entzündung der Leber, die ein lebenswichtiges Organ für die Verarbeitung von Nährstoffen, das Filtern von Blut und die Bekämpfung von Infektionen ist. Während die WHO sagte, dass die Ursache der Infektionen noch untersucht werde, stellte das UN-Gremium fest, dass eine Adenovirus-Infektion, die zu einer akuten Hepatitis führt, eine mögliche Option sei, die in Erwägung gezogen werdeIon.

Wie sich die Pandemie auf die Gesundheit von Frauen ausgewirkt hat

Dreizehn Prozent der Frauen, verglichen mit 7 Prozent der Männer, gaben auch an, dass sie während der Pandemie „aufgrund von Faktoren, die außerhalb meiner Kontrolle liegen“, auf Arztbesuche verzichten oder das Gesundheitssystem meiden mussten, wie z. B. Finanzen, Transport oder eine körperliche Behinderung (Getty Stock Images) Die Pandemie hat das Leben von Menschen auf der ganzen Welt verändert und sich besonders auf Frauen ausgewirkt. Eine größere Anzahl von Frauen wurde aus dem Arbeitsmarkt vertrieben, als das Land abgeriegelt wurde, und für viele war es eine große Herausforderung, Fernarbeit und familiäre Verpflichtungen in einer Zeit wirtschaftlicher Unsicherheit, begrenzter Kinderbetreuungsmöglichkeiten und instabiler Schulregelungen unter einen Hut zu bringen. 

EU-Gesetzesänderung garantiert NI-Medikamentenversorgung 

Änderungen des Rechts der Europäischen Union (EU), die die Versorgung von Arzneimitteln aus Großbritannien nach Nordirland sicherstellen sollen, haben ihre Endphase überschritten. Der Europäische Rat hat die Änderungen ratifiziert, die letzte Woche vom Europäischen Parlament verabschiedet wurden. Das Nordirland-Protokoll bedeutet, dass Nordirland immer noch innerhalb des pharmazeutischen Regulierungssystems der EU ist. Allerdings bezieht es die meisten seiner Medikamente aus Großbritannien, was nicht der Fall ist. Dies stellte sich als eine der größten Schwierigkeiten des Protokolls heraus, da Pharmaunternehmen davor warnten, dass dies zum Rückzug von Produkten führen würde. Im Dezember 2021 veröffentlichte die EU Vorschläge, die darauf abzielten, eine Annäherung an den Status quo vor dem Brexit zu schaffen. Der Chefunterhändler der EU, Maroš Šefčovič, sagte, die Änderungen stellten eine kontinuierliche Versorgung Nordirlands mit Arzneimitteln sicher. "Wir haben jetzt eine dauerhafte Lösung, die in Rekordzeit geliefert wurde", sagte er. „Ich werde weiterhin eng mit der britischen Regierung zusammenarbeiten, um Vorhersehbarkeit, Rechtssicherheit und den Wohlstand aller Gemeinden in Nordirland zu gewährleisten.“

Und das war vorerst alles von EAPM – zur Erinnerung: Sie können den EAPM-Artikel über Arzneimittel für neuartige Therapien lesen KLICKEN SIE HIER. Bleibt gesund und munter und genießt den Rest der Woche.

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