Zeit für Veränderungen: Die Wissenschaft hat sich über das derzeitige klinische Studiensystem hinaus entwickelt.

Von Tony Mallett
Ein entscheidender Arbeitsbereich der Europäische Allianz für personalisierte Medizin (EAPM) betrifft klinische Studien und den Zugang der Patienten zu diesen.

Eines der Hauptziele der EAPM besteht darin, sich mit den umfassenderen Fragen der personalisierten Medizin (PM) im Hinblick auf klinische Studien, Biobanken, Datenaustausch und mehr auseinanderzusetzen und dabei die EU-Initiative „Horizont 2020“ im Blick zu behalten.

In seiner aktuellen Kampagne zur spezialisierten Behandlung von Patienten in Europa, die als STEPs bezeichnet wird, heißt es, dass Europa ein Umfeld benötigt, in dem Patienten frühzeitig Zugang zu neuartigen und wirksamen PM erhalten. Eine neue Form klinischer Studien wird entscheidend sein, um dies zu erreichen.

Laut EAPM wird der Übergang der personalisierten Medizin in die nächste Phase von einer komplexen internationalen klinischen Forschung abhängen, an der hoch ausgewählte Patientenpopulationen beteiligt sind, die Sammlung von menschlichem biologischem Material und die Verwendung großer Datenbanken für die Bioinformatik.

Die Organisation argumentiert, dass Europa eine andere Form der Datengenerierung benötigt und der klassische Ansatz für klinische Studien diese Daten nicht angemessen erfassen kann. Heute werden Untergruppen von Patienten über prognostische oder prädiktive Biomarker innerhalb einer breiten Krankheitskategorie identifiziert. Diese müssen in großen Populationen validiert werden, weshalb wissenschaftliche Fortschritte bei der Verfeinerung und Schichtung der Diagnose in Studien einfließen müssen.

Entscheidend für den Erfolg ist eine stärkere Zusammenarbeit vieler Partner – Industrie und Wissenschaft, Statistiker und Patienten, aber auch Regulierungsbehörden. Intelligente, aber robuste klinische Forschungsmethoden müssen von Regulierungsbehörden und Kostenträgern unterstützt werden, ist die EAPM überzeugt.

„Auch wenn es in Europa keine Tea Party geben mag, spüren wir doch die Notwendigkeit einer Veränderung“, sagte Professor Louis Denis, Direktor des Onkologiezentrums Antwerpen.

"Unser System der Gesundheitspolitik muss sich ändern, aber eine Reihe von Interessengruppen haben keine Lust, sich zu ändern", fügte er hinzu und forderte gleichzeitig eine stärkere und bessere europäische Zusammenarbeit in der Grundlagenforschung.

Professor Denis wurde vom Direktor der Europäischen Organisation für die Erforschung und Behandlung von Krebs (EORTC), Denis Lacombe, unterstützt. Er sagte: „Alle Beteiligten sollten ihre Komfortzone verlassen. Wir sind auf dem Weg zu neuen Formen der klinischen Forschung für PM, und wir alle - Pharmaunternehmen, Hochschulen, Kostenträger und Aufsichtsbehörden - müssen zu einer neuen Form der Zusammenarbeit übergehen. “

Lacombe fügte hinzu: „Patienten warten auf therapeutische Verbesserungen und fragen uns – obwohl wir über gute Technologien verfügen –, ob wir ihnen wirklich die besten neuen Medikamente anbieten? Und wenn wir genau hinschauen, stellen wir fest, dass wir die Technologie nicht optimal nutzen.“

"Es muss mehr Zusammenarbeit geben, neue Modelle ... und das bedeutet, dass wir über den Tellerrand hinaus denken müssen", sagte er.

Karl Solchenbach, Director European Exascale Labs von Intel, hob den Punkt der Zusammenarbeit aus technischer Sicht auf, indem er sagte, Open-Source-Softwarelizenzen würden den Datenaustausch erleichtern. Er fügte hinzu, dass Intel im Gesundheitssektor mit Hochgeschwindigkeits-Computern gearbeitet habe, um die Verarbeitung von Forschungsdaten wesentlich schneller zu gestalten. Dies würde in Zukunft phänomenal schnell gehen, fügte er hinzu.

Ingrid Maes von PricewaterhouseCoopers sagte: „F & E wird sich in Zukunft auf den Patienten konzentrieren - wo besteht der größte Bedarf? Wir werden mehr Wissen aufbauen und mehr Daten werden benötigt, was mehr Zusammenarbeit bedeutet. Diese Zusammenarbeit wird nicht nur im Gesundheitswesen stattfinden, sondern auch andere Datenanbieter wie Google und Microsoft einbeziehen. “

Sie fügte hinzu: „Pharma muss sich sehr früh mit Kostenträgern und Patienten auseinandersetzen, um den wahren Wert dessen, was sie entwickeln, zu verstehen. Der Schwerpunkt wird auf Ergebnissen, klinischen, gesundheitsökonomischen und Lebensqualitätsergebnissen liegen. Die Ergebnisse bestimmen den Wert einer neuen Behandlung und werden die neue Währung sein. “

Zukünftig fügte Louis Denis hinzu: „Die Versorgung sollte patientenzentriert und multiprofessionell sein, die Forschung muss auf Fakten und Gewissen basieren, es sollte keine randomisierten Studien ohne sekundäre Endpunkte für Lebensqualität und Kosteneffizienz geben, und das müssen wir Leistung verbessern mit dem gleichen Geldbetrag. “

Edith Frenoy vom Europäischen Verband der Pharmazeutischen Industrie und Verbände (EFPIA) fügte hinzu: „Die Wissenschaft hat das derzeitige Studiensystem überholt – Studien sind langsam, teuer und unflexibel. In Zukunft könnten große Studien unmöglich sein, da Behandlungen immer individueller werden und die Wissenschaft unser Wissen ständig erweitert. Dieses Wissen wird zu besseren Ergebnissen führen, da wir Non-Responder durch Stratifizierung ausschließen.“

Laut EAPM muss auch der Rechtsrahmen in Europa angepasst werden, um nicht nur einen leichteren Zugang zu kleineren Gruppen von Probanden zu ermöglichen, sondern auch um die Gültigkeit von Ergebnissen aus Studien zu erkennen, die viel kleiner sind als der klassische randomisierte Ansatz.

Es ist der Ansicht, dass es notwendig ist, ein regulatorisches Umfeld zu schaffen, das auf die Bedürfnisse aller Beteiligten eingeht und gleichzeitig die Patientensicherheit gewährleistet, was letztendlich zur Entwicklung von Behandlungsmethoden für Patienten führt.

Eine angemessene Methodik und Infrastruktur, die große Screening-Plattformen unterstützt, ist erforderlich, um die Qualität der Forschung und die Zuverlässigkeit der Nachweise zu gewährleisten, so die Organisation.

Nach Ansicht von EAPM wird Fortschritt häufig den Einsatz neuer Technologien für die Datenerfassung, die direkte Dateneingabe und die Echtzeitreaktion in kleineren multizentrischen Studien in mehreren Ländern bedeuten. Eine klarere und harmonisiertere Regulierung wird von wesentlicher Bedeutung sein. Darüber hinaus wird eine breitere Unterstützung für multidisziplinäre Forschung und öffentlich-private Partnerschaften erforderlich sein.

Eine umfassendere Harmonisierung würde den Prozess vereinfachen und zur Senkung der Kosten und des Verwaltungsaufwands beitragen. Ein neues Paradigma könnte einen risikobasierten Ansatz einführen und translationale Wissenschaft und Elemente der Bewertung von Gesundheitstechnologien in klinische Studien einbeziehen, wobei die öffentliche Unterstützung für Studien zunimmt.

EAPM ist davon überzeugt, dass die Entwicklung von PM komplexe internationale klinische Studien erfordert, an denen hoch ausgewählte Patientenpopulationen, die Sammlung von menschlichem biologischem Material und die Verwendung großer Datenbanken für die Bioinformatik beteiligt sind.

Das Rückgrat der klinischen Forschung im Bereich PM werden biologisch motivierte klinische Studien sein, an denen starke translationale Forschungskomponenten mit modernsten Technologien wie Biomarkern aus der nicht-invasiven molekularen Bildgebung beteiligt sind.

Die Organisation ist der Ansicht, dass viele Medikamentenkandidaten ohne angemessenes Verständnis und Dokumentation der Zielbiologie in die klinische Prüfung gehen, was in gewisser Weise dazu beiträgt, das Scheitern in späteren Stadien der Medikamentenentwicklung und die hohe Abnutzungsrate zu erklären. Einige der Therapeutika könnten auch erfolgreich gewesen sein, wenn sie in der Patientengruppe getestet worden wären, die am wahrscheinlichsten von dem Medikament profitiert.

Heute werden Untergruppen von Patienten innerhalb einer breiten Krankheitskategorie identifiziert. Da die Biomarker und die Modellierung jedoch für große Populationen validiert werden müssen, hängt die diagnostische Verfeinerung und Schichtung von der erfolgreichen Einbeziehung wissenschaftlicher Fortschritte in klinische Studien ab.

Ian Banks, Vorsitzender der ECCO-Patientenarbeitsgruppe, stimmte zu, dass Patienten Zugang zu besserem Wissen benötigen. Er sagte: "Es ist unmöglich, Patienten zu ermächtigen, wenn sie die ihnen gegebenen Informationen nicht verstehen können."

Banks wurde vom Vorsitzenden der EAPM-Arbeitsgruppe für Forschung, Prof. Ulrik Ringborg, unterstützt, der zustimmte, dass die Übermittlung von Informationen der Schlüssel für die Beteiligung der Patienten an ihrer eigenen Behandlung sei.

Im weiteren Sinne sagte MdEP Petru Luhan: „Wir müssen uns weiterhin der Herausforderung stellen, Barrieren zu überwinden und zu lernen, dieselbe Sprache zu sprechen. In der Zwischenzeit sind erhebliche Anstrengungen auf dem Gebiet der allgemeinen und beruflichen Bildung erforderlich, um den Austausch von Wissen und bewährten Verfahren in Bezug auf neuartige Technologien und wissenschaftliche Ansätze zu gewährleisten.

"Neue Entdeckungen werden uns nicht sehr weit bringen, wenn wir nicht wissen, wie wir die Herausforderung angehen sollen, Wissen zu generieren und die richtigen Werkzeuge zu entwickeln", fügte der rumänische Politiker hinzu.

„Dies gilt auch für die Herausforderung, neues Wissen mit direktem Nutzen für die Patienten in medizinische Anwendungen umzusetzen, einschließlich der Qualifizierung und Validierung von Biomarkern und der Entwicklung neuer Designs für klinische Studien“, fügte Luhan hinzu.

EAPMs Schritte für 2014-2019:

• STEP 1: Gewährleistung eines regulatorischen Umfelds, in dem Patienten frühzeitig Zugang zu neuartiger und wirksamer personalisierter Medizin (PM) erhalten

• STEP 2: Steigerung der Forschung und Entwicklung für PM unter Anerkennung seines Wertes

• STEP 3: Verbesserung der Aus- und Weiterbildung von Angehörigen der Gesundheitsberufe

• STEP 4: Unterstützung neuer Ansätze zur Kostenerstattung und HTA-Bewertung, die für den Patientenzugang zu PM erforderlich sind

• SCHRITT 5: Sensibilisierung und Verständnis für PM

EAPM ist der Ansicht, dass das Erreichen dieser Ziele die Lebensqualität der Patienten in allen europäischen Ländern verbessern wird.

Tony Mallett ist ein in Brüssel ansässiger freiberuflicher Journalist. [E-Mail geschützt]

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