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Europäische Allianz für Personalisierte Medizin

Klinische Studien, HTA, Orphan und Pädiatrie

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Guten Tag und willkommen zum Update der European Alliance for Personalised Medicine (EAPM) – mit einer echten Erschütterung in der britischen Politik, die die Schlagzeilen beherrscht, macht sich die EAPM Gedanken darüber, was dies im Gesundheitsbereich sowie Entwicklungen in der EU bedeuten könnte Politik, schreibt EAPM-Geschäftsführer Dr. Denis Horgan.

HTA-Zulassung 

Experten für die Bewertung von Gesundheitstechnologien nähern sich der Methodik, die für EU-weite Bewertungen verwendet werden soll. Zuletzt haben sie eine Stellungnahme zur Auswahl von Endpunkten für klinische Studien einer neuen Therapie abgegeben. Morning Health Care traf sich mit dem Team von EUCOPE, Europas Biotech-Unternehmerlobby, um ihre Meinung zu diesem neuesten Entwurf zu erfahren.

Die Entscheidung, was beim Testen einer neuen Therapie gemessen werden soll, ist keine leichte Entscheidung. Soll es ein Maß für die Symptome oder das Fehlen von Pflegebedarf sein? Soll es ein medizinischer Biomarker oder ein Patientenbefragungsergebnis sein? Und wann sollten diese Dinge gemessen werden? Die Definition des Ergebnisses einer Studie wirkt sich nicht nur darauf aus, wie eine Aufsichtsbehörde beurteilt, wie gut ein Produkt im Vergleich zu den Risiken funktioniert, sondern auch, ob es nachweisen kann, dass es dem bestehenden Arsenal an Behandlungen einen zusätzlichen Nutzen bringt.

Die klinischen Studien Ergebnisse (Endpunkte) Leitfadenentwurf legt fest, wann ein Ergebnis einem anderen vorzuziehen ist und wer dies melden sollte. Sie können beispielsweise von einem Arzt oder mit Hilfe eines Diagnostikums gemeldet werden, oder sie können von Patienten selbst gemeldet werden.

Die Parteien haben bis zum 1. November Zeit, sich zu dem Entwurf zu äußern. Es ist auch das Abschlusspapier, das in die Methodik für EU-weites HTA einfließt. EUnetHTA wird voraussichtlich gegen Ende des Jahres die endgültige Methodik zusammenstellen.

Die Kommission erwägt Änderungen der Vorschriften für Arzneimittel für seltene Krankheiten

Wochen vor der Veröffentlichung der Legislativvorschläge der Kommission sind die Mitglieder des ITRE-Ausschusses des Parlaments uneins darüber, wie die Zukunft des forschungsintensivsten Sektors Europas gesichert werden kann

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Da die Legislativvorschläge noch vor Ende des Jahres veröffentlicht werden sollen, streitet sich der Berichterstatter des Europäischen Parlaments mit seinen Kollegen im Industrie- und Forschungsausschuss ITRE über die Ausrichtung der neuen EU-Pharmastrategie.

Es geht um eine grundlegende Kluft zwischen Abgeordneten, die glauben, dass Pharmaunternehmen bei angemessenen Anreizen in Forschung und Entwicklung investieren werden, was ihre globale Wettbewerbsfähigkeit fördert und Europa insgesamt zugute kommt, und Abgeordneten, die glauben, dass größere Gewinne eher an die Aktionäre als an die Forschung gehen .

Ein Papier, das EAPM zu diesem Thema veröffentlicht hat, ist hier verfügbar: Sicherstellen, dass Orphan Incentives in Europa den richtigen Weg weisen.

Orphan-Drug-Überprüfung

Nach den derzeitigen Vorschriften der Kommission profitieren Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten von einem Jahrzehnt Marktexklusivität. Das sind zwei Jahre mehr als die acht Jahre, die anderen innovativen Arzneimitteln zur Verfügung stehen. Der zusätzliche Bonus soll Anreize für die Entwicklung von Medikamenten schaffen, die nur zur Behandlung einer kleinen Patientenpopulation eingesetzt werden können.

Bei der anstehenden Überarbeitung ist es wichtig zu verstehen, wie die Begriffe der Einstufungskriterien die Weiterentwicklung eines Medikaments beeinflussen. In Bezug auf die Prävalenz ist es innerhalb der EU obligatorisch, diese auf der gesamten Gemeinschaft zu basieren und nicht nur Daten aus einigen Ländern zu verwenden. Die Prävalenz kann nicht „gefälscht“ werden und wird in Zusammenarbeit mit Experten, die sich auf aktuelle Erkenntnisse stützen, überprüft.

Mit zunehmendem Verständnis der Krankheit und Informationen über das Orphan-Medikament sind Kliniker besser informiert und können mit größerer Wahrscheinlichkeit eine Diagnose für die Erkrankung stellen. Es ist auch möglich, dass die Krankheit als Untergruppe einer häufigeren Krankheit anerkannt wird, die den Status als Waisenkind in der EU aufhebt. Jede Berechnung der Prävalenz sollte sich auf die EMA-Leitlinien beziehen.

Ein medizinischer Zustand mag wie ein naheliegender Begriff erscheinen, aber im Zusammenhang mit der Eignung als Arzneimittel für seltene Leiden sollte er sich durch ein spezifisches pathophysiologisches Profil und eine klinische Prognose unterscheiden. Eine wesentliche Überlegung für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden in der EU besteht darin, dass es sich nicht um eine Teilmenge einer häufigeren Erkrankung handelt.

Gefährdete pädiatrische Medizinprodukte

Eine im Mai letzten Jahres in Kraft getretene Verordnung mit dem Ziel, die Aufsicht über Medizinprodukte zu verbessern, könnte einige Operationen für Kinder und die Behandlung seltener Krankheiten gefährden, wie neue Untersuchungen ergeben haben.

Die Studie des Trinity College Dublin, veröffentlicht in Pädiatrische Kardiologie, wies darauf hin, dass Medizinprodukte eine große Vielfalt an Technologien umfassen, die in der Europäischen Union (EU) gemäß einem überarbeiteten Gesetz, das am 26. Mai 2021 in Kraft trat und als Medical Device Regulation oder MDR (EU 745 /2017).

Es hat eine Übergangsfrist, die es erlaubt, Produkte, die nach den bisherigen Regeln zugelassen wurden, bis längstens 26. Mai 2024 weiter zu vermarkten.

Aufgrund einer Reihe unvorhergesehener Faktoren besteht die Möglichkeit, dass die MDR dazu führt, dass Produkte nicht mehr verfügbar sind, mit dem daraus resultierenden Risiko, dass einige Eingriffe, die auf diese angewiesen sind, verloren gehen

Tom Melvin, außerordentlicher Professor für regulatorische Angelegenheiten für Medizinprodukte an der medizinischen Fakultät des Trinity College, sagte: „Die Medizinprodukteverordnung trat im Mai 2021 mit dem Ziel in Kraft, die seit den 1990er Jahren geltenden Vorschriften zu ersetzen und die Sicherheit von Medizinprodukten zu verbessern , zusätzlich zur Unterstützung der Einführung innovativer Technologien.“

EU-Parlament und Rat unterzeichnen Gesetz über digitale Dienste

Die Abstimmung zur Genehmigung des DSA durch den Ministerrat am Dienstag folgt auf die frühere Genehmigung des Gesetzes durch die Abgeordneten. Die neuen Gesetze (312 Seiten / 686 KB PDF, also viel zu lesen..) legen umfangreiche Anforderungen für Online-Vermittler in Bezug auf die Art und Weise fest, wie sie auf ihren Plattformen veröffentlichte Inhalte moderieren und die gehandelten Waren und Dienstleistungen überwachen. Das DSA tritt erst 20 Tage nach seiner Veröffentlichung im Amtsblatt der EU in Kraft. 

Es wurde noch kein Datum für die Veröffentlichung festgelegt. Als Datum für die Unterzeichnung des DSA durch den Präsidenten des Europäischen Parlaments und den Präsidenten des Rates wurde der 19. Oktober festgelegt. Die Veröffentlichung im Amtsblatt der EU würde zu einem späteren Zeitpunkt erfolgen.

Out-Law geht davon aus, dass das DSA Mitte November in Kraft treten wird. 

Das genaue Datum wird für Online-Plattformen von besonderem Interesse sein, denn während die meisten Bestimmungen des DSA erst nach 15-monatiger Geltung des DSA in Kraft treten, treten einige der neuen Regeln sofort in Kraft – einschließlich der Meldepflichten Einfluss darauf haben, ob diese Plattformen als „sehr große Online-Plattformen“ gelten und daher den strengsten Anforderungen des DSA unterliegen oder nicht. Für die Erfüllung der Offenlegungspflichten ist eine Frist von drei Monaten vorgesehen.

Die Preise für COVID-Impfstoffe werden voraussichtlich steigen

Im zweiten Jahr der Pandemie dominieren die mRNA-Impfstoffe von Pfizer und Moderna weitgehend. In neuen europäischen Abnahmeverträgen verlangen die Unternehmen mehr für ihre Dosen.

Pfizer und Moderna haben beide den Preis für ihre mRNA-basierten COVID-19-Impfstoffe in Europa erhöht. Die Financial Times zuerst gemeldet. Der Schuss von Pfizer wird im Rahmen eines neuen Lieferabkommens 19.50 Euro (23.15 US-Dollar) pro Dosis kosten, während Moderna 25.50 US-Dollar pro Dosis in seiner eigenen Vereinbarung verlangt, wie aus Dokumenten hervorgeht, die der Zeitung vorliegen.

Klinische Studien im Vereinigten Königreich scheitern

Laut dem jüngsten Jahresbericht über klinische Forschung der Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI) werden die Patientenversorgung, der NHS und das Wirtschaftswachstum aufgrund des Einbruchs der Zahl klinischer Studien in der britischen Industrie vernachlässigt. 

Die COVID-19-Pandemie hat den Rückgang der klinischen Forschung in der Spätphase der Industrie im Vereinigten Königreich im Vergleich zu seinen globalen Konkurrenten beschleunigt. Dies sollte im NHS und in Whitehall die Alarmglocken läuten lassen, da Gesundheitsführer und politische Entscheidungsträger versuchen, die Patientenversorgung zu verbessern und langfristiges Wirtschaftswachstum zu erzielen. 

Der Bericht „Rettung des Patientenzugangs zu klinischen Studien der Industrie im Vereinigten Königreich“ zeigt, dass die Zahl der klinischen Studien, die in Großbritannien pro Jahr von der Industrie initiiert wurden, zwischen 41 und 2017 um 2021 % zurückgegangen ist, wobei Krebsstudien um die gleiche Spanne zurückgegangen sind.

Der Bericht zeigt auch, dass zwischen 2017 und 2021:

  • Die Zahl der in Großbritannien eingeleiteten Phase-III-Industriestudien – diejenigen mit marktnahen Medikamenten – ging zwischen 48 und 2017 um 2021 % zurück
  • Das Vereinigte Königreich ist in der globalen Rangliste für klinische Forschung im Spätstadium zurückgefallen und zwischen 2 und 6 in Phase-II-Studien vom 4. auf den 10. und in Phase-III-Studien vom 2017. auf den 2021. Platz gefallen 
  • Der Zugang von Patienten zu klinischen Studien der Industrie im Clinical Research Network des National Institute for Health and Care Research (NIHR CRN) ging zwischen 50,112/28,193 und 2017/18 von 2021 auf 22 zurück – ein Rückgang um 44 %.

Diese Ergebnisse weisen auf eine klare und ernsthafte Bedrohung für die langfristige Zukunft der industriellen klinischen Forschung im Vereinigten Königreich hin – und auf die Vorteile, die sie den Patienten, dem NHS und der britischen Wirtschaft bringt.

Gesundheits- und Pflegesektor in der Krise in Großbritannien

Politische Unruhen haben in den vergangenen Wochen die britischen Nachrichten dominiert. Laut der jährlichen Bewertung der Care Quality Commission (CQC) zum Zustand der Gesundheits- und Sozialfürsorge in England im vergangenen Jahr führt ein festgefahrenes Gesundheits- und Pflegesystem zu einer Verschlechterung des Zugangs und der Erfahrung der Menschen mit Pflege.

In diesem Jahr – basierend auf der Inspektionstätigkeit von CQC, Informationen aus der Öffentlichkeit und denjenigen, die Pflege leisten, sowie anderen Beweisen – lautet die Einschätzung, dass das Gesundheits- und Pflegesystem festgefahren ist und nicht in der Lage ist, effektiv zu arbeiten.

Wenn Sie jetzt nichts unternehmen, wird die Personalbindung im gesamten Gesundheits- und Pflegebereich weiter abnehmen, was den Druck im gesamten System erhöhen und zu schlechteren Ergebnissen für die Menschen führen wird. Die Dienstleistungen werden weiter ausgeweitet, und die Menschen werden einem größeren Schadensrisiko ausgesetzt sein, wenn die Mitarbeiter versuchen, mit den Folgen des fehlenden Zugangs zu Gemeinschaftsdiensten, einschließlich der sozialen Betreuung von Erwachsenen, fertig zu werden. Dies wird besonders in Gebieten mit stärkerer wirtschaftlicher Benachteiligung sichtbar, wo der Zugang zu medizinischer Versorgung außerhalb von Krankenhäusern am stärksten unter Druck steht. Zusätzlich zu dem erhöhten Schadensrisiko für Menschen werden mehr Menschen aus dem Arbeitsmarkt gedrängt, sei es aufgrund einer Krankheit oder weil sie pflegebedürftige Familienmitglieder unterstützen.

Und das war es erstmal von EAPM – bleibt gesund und munter und genießt euer Wochenende.

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EU Reporter veröffentlicht Artikel aus einer Vielzahl externer Quellen, die ein breites Spektrum an Standpunkten zum Ausdruck bringen. Die in diesen Artikeln vertretenen Positionen sind nicht unbedingt die von EU Reporter.

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