#EAPM - Entwicklungen der Orphan Regulation vor dem Rennen um das Weiße Haus

Grüße an alle – der Sommer ist nun wirklich bei uns, da wir Mitte August landen, und im Vorfeld des Wetters gab es auch international Stürme, im Libanon und in Weißrussland, und natürlich auch im Hinblick auf das bevorstehende Rennen im Weißen Haus in den USA, das in nur 88 Tagen seinen Höhepunkt erreicht. Im Gesundheitsbereich der European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) gibt es Aktualisierungen zum aktuellen Stand der Orphan Drugs-Verordnungen. schreibt Denis Horgan, Executive Director von EAPM

Aktualisierung der Kommission zu den Vorschriften für Kinderarzneimittel und Arzneimittel für seltene Leiden

Am 11. August veröffentlichte die Europäische Kommission ihre Bewertung der Gesetzgebung für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten und für Kinder. Dies ist die erste umfassende Bewertung der beiden Verordnungen seit ihrer Verabschiedung im Jahr 2000 bzw. 2006. Sie werden zusammen bewertet, da die meisten seltenen Krankheiten bereits bei Kindern auftreten können und viele Kinderkrankheiten auch selten sind. Die Bewertung wurde im Einklang mit den Leitlinien der Kommission für eine bessere Rechtsetzung durchgeführt. Ziel war es, die Stärken und Schwächen der beiden Verordnungen zu bewerten. Die Bewertung umfasste mehrere Schritte, darunter die Veröffentlichung einer Roadmap, verschiedene aktuelle Studien zu Kinderarzneimitteln und Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten sowie eine umfassende Konsultation der Interessenträger. Die Europäische Kommission denkt nun über Folgemaßnahmen nach und hat ihr Arbeitsdokument zur Bewertung der EU-Gesetzgebung zu Waisenkindern und Kindern veröffentlicht, ihre erste umfassende Bewertung der Verordnung. 

Wesentliche Änderungen

Die Therapielandschaft für Patienten in der EU hat große Veränderungen erfahren. Dennoch bestehen weiterhin erhebliche unerfüllte Bedürfnisse. Etwa 30 Millionen Bürger der Europäischen Union sind von einer der über 6000 derzeit anerkannten seltenen Krankheiten betroffen. Die Europäische Union betrachtet Krankheiten als selten, wenn nicht mehr als fünf von 10,000 Menschen in der EU davon betroffen sind. 80 % dieser Krankheiten sind genetisch bedingt und oft chronisch und lebensbedrohlich; Fast 90 % können bereits im Kindesalter beginnen. Für diese Patienten und für mehr als 100 Millionen europäische Kinder war die Behandlung vor der Einführung der EU-Gesetzgebung zu seltenen Krankheiten und zu Arzneimitteln für Kinder (im Jahr 2000 bzw. 2006) entweder begrenzt oder nicht vorhanden. Diese Situation stellte einen großen ungedeckten medizinischen Bedarf und eine erhebliche Herausforderung für die öffentliche Gesundheit dar. Für Ärzte, die Patienten mit seltenen Krankheiten behandeln, standen oft überhaupt keine Medikamente zur Verfügung. 

Kindern wurden regelmäßig Arzneimittel für Erwachsene verschrieben, die nicht speziell für die Anwendung bei jungen Patienten getestet oder angepasst worden waren. Als diese politischen Herausforderungen erkannt wurden, verfügte die EU bereits über einen gut etablierten Rechtsrahmen für Arzneimittel, der sich seit seiner Einführung im Jahr 1965 erheblich weiterentwickelt hatte. Er deckte den gesamten Lebenszyklus von Arzneimitteln ab, von der klinischen Forschung bis zur Überwachung nach dem Inverkehrbringen (Pharmakovigilanz). ). Ihr Hauptziel war und ist es, sicherzustellen, dass alle Arzneimittel in der Union zugelassen sind, indem ihre Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit nachgewiesen werden, bevor sie den Patienten erreichen. Entscheidungen über die Produktentwicklung wurden im Allgemeinen dem Markt überlassen und unterlagen kommerziellen Entscheidungen, die von Überlegungen zur Kapitalrendite bestimmt wurden. 

Einige Punkte, die politische Entscheidungsträger berücksichtigen könnten: 

Da die Entwicklung global ist, sollte mehr getan werden, um die Regulierungspraktiken der EU und anderer großer Märkte anzugleichen: Ungeachtet der Bemühungen und Zusammenarbeit zwischen den USA und der EU, die darauf abzielen, ihre strategischen Pläne im Bereich Orphan Drugs, Regulierungskriterien und Verfahren zur Erlangung der Bezeichnung zu harmonisieren, Begriffe und Klassifizierungen sollten noch harmonisiert werden. Die Angleichung der Prävalenz- und Unterstützungskriterien für Arzneimittel für seltene Leiden in den verschiedenen Gerichtsbarkeiten würde letztendlich die Patientenrekrutierung auf globaler Ebene erleichtern, um die Daten und biologischen Erkenntnisse zu gewinnen, die zur Identifizierung von Biomarkern und geeigneten Endpunkten erforderlich sind, die für die Weiterentwicklung der klinischen Entwicklung erforderlich sind.

Die wirtschaftliche Unterstützung für die Kosten der klinischen Entwicklung ist in der Orphan-Gesetzgebung nicht festgelegt, und die Auswirkungen dieser Lücke könnten untersucht werden. Es könnten Anstrengungen unternommen werden, um den bürokratischen Aufwand zu verringern (z. B. mehrere Versicherungsschritte, Kosten und Beschränkungen, rechtliche Auswirkungen, Urteil der Ethikkommission, Genehmigungsfristen), der die Umsetzung und Durchführung klinischer Studien in solch schwierigen Bereichen bekanntermaßen einschränkt.

Eine weitere Angleichung in anderen Regulierungsbereichen zur Stärkung des gegenseitigen Vertrauens in die pädiatrische Entwicklung (z. B. pädiatrische Untersuchungspläne in der Europäischen Union und pädiatrische Studienpläne in den Vereinigten Staaten) ist ebenfalls geplant, um Diskussionen über Orphan-Arzneimittel für Kinder in einen globalen Kontext zu integrieren. Aus internationaler Sicht bietet der US-amerikanische Creating Hope Act Gutscheine für die vorrangige Überprüfung von Medikamenten an, die speziell für Kinder entwickelt wurden, und sein Research to Accelerate Cures and Equity (RACE) for Children Act zur Förderung der Medikamentenentwicklung ist ebenfalls in Arbeit. 

Ein förderliches regulatorisches Umfeld kann die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten weiter unterstützen. Insgesamt besteht Bedarf an einer gemeinsamen Koordinierung der Regulierungsprozesse. Eine bessere Integration der Regulierungswege und eine bessere Integration der Regulierungssysteme, etwa wissenschaftlicher Instrumente und Methoden zur Evidenzgenerierung, wären hilfreich.

Pharma-Rahmenwerk oder Strategie für die Zukunft …

Eine umfassende Überprüfung der europäischen Vorschriften zur Förderung der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten und Kinder hat ein Jahr lang unter Verschluss gehalten und ergeben, dass die Zahl der Medikamente zugenommen hat. Doch gleichzeitig gingen Arzneimittelhersteller oft nicht auf einige der dringendsten Bedürfnisse ein.

Der Veröffentlichung der neuen Industriestrategie der Europäischen Kommission für Europa im März folgte kürzlich der Fahrplan zur Entwicklung einer EU-Arzneimittelstrategie.

Die Strategie soll das richtige Umfeld schaffen, um sicherzustellen, dass Behandlungen und Technologien tatsächlich die Patienten erreichen, die sie benötigen. Die Kommission hat eine Reihe von Bereichen identifiziert, die angegangen werden müssen, darunter auch Marktversagen. Die Strategie wird einen regulatorischen Rahmen und eine politische Landschaft schaffen, um Forschung und Technologien zu fördern, die auf die therapeutischen Bedürfnisse von Patienten eingehen. 

Die Debatten über Zugang, Verfügbarkeit (einschließlich Engpässe) und Erschwinglichkeit von Medikamenten sind nicht neu. Die derzeitige kommerzielle Vergütung ist nicht attraktiv genug, um die Forschung insbesondere im Bereich der pädiatrischen Onkologie zu mobilisieren. Die Waisenprämie hatte keinen Einfluss auf die Entwicklung neuer Krebsmedikamente für Kinder. Eine wirksame Bewertung sollte untersuchen, warum es der aktuellen Gesetzgebung nicht gelingt, Hindernisse und Einschränkungen für Pharmaunternehmen bei der Entwicklung ihres Krebsmedikaments für Kinder zu beseitigen.

Pädiatrische Indikationen für Orphan Drugs, insbesondere in der Onkologie, wurden nicht konsequent und zeitnah entwickelt, was zu großen Herausforderungen führt.

Der Fahrplan selbst verweist auf Schlussfolgerungen des Rates aus dem Jahr 2016, die Maßnahmen zur Vereinbarkeit von Innovation mit der Notwendigkeit eines breiten Zugangs zu innovativen Produkten für ungedeckten Bedarf und der finanziellen Nachhaltigkeit der Gesundheitssysteme vorschlugen. Ein Schwerpunkt lag dabei auf Arzneimitteln für seltene Leiden. Das Europäische Parlament verabschiedete 2017 zudem eine Entschließung zu möglichen EU-Optionen zur Verbesserung des Zugangs zu Arzneimitteln. Wie erwartet konzentriert sich der Fahrplan auf die Verfügbarkeit, Nachhaltigkeit und Versorgungssicherheit von Arzneimitteln – ein Bedarf, der durch die Herausforderungen im Zusammenhang mit COVID-19 deutlich wurde. 

Die Kommission stellt fest, dass „die Notwendigkeit besteht, eine ganzheitliche, patientenzentrierte und zukunftsweisende EU-Arzneimittelstrategie zu entwickeln, die den gesamten Lebenszyklus von Arzneimitteln abdeckt“. Die Kommission führt eine Reihe von Konsultationen mit allen Interessenträgern durch, darunter eine öffentliche Konsultation zur Strategie, und wird außerdem weiterhin gezielte Treffen und Workshops mit Interessenträgern abhalten.

Studie zeigt, dass etwa 6 % der Menschen im Vereinigten Königreich mit COVID-19 infiziert sind

Fast 6 % der Menschen in England waren während des Höhepunkts der Pandemie wahrscheinlich mit COVID-19 infiziert, sagten Forscher, die die Prävalenz von Infektionen untersuchen, am Donnerstag (13. August), Millionen mehr Menschen wurden positiv auf die Krankheit getestet. Insgesamt wurden in Großbritannien 313,798 Menschen positiv auf COVID-19 getestet, davon 270,971 in England oder nur 0.5 % der englischen Bevölkerung. Eine Studie, bei der mehr als 100,000 Menschen in ganz England auf Antikörper gegen das Coronavirus getestet wurden, ergab jedoch, dass fast 6 % der Menschen Antikörper hatten, was darauf hindeutet, dass bis Ende Juni bereits 3.4 Millionen Menschen an COVID-19 erkrankt waren.

Die Ergebnisse stehen im Einklang mit anderen Umfragen, beispielsweise denen des Office for National Statistics, die auf höhere COVID-19-Werte in der Gemeinde während der Pandemie schließen lassen, als die täglichen Teststatistiken vermuten lassen. Am wahrscheinlichsten war es, dass Gesundheits- und Pflegepersonal bereits zuvor infiziert waren. Die Prävalenz von Infektionen schien in London am höchsten zu sein, wo 13 % der Menschen Antikörper aufwiesen, während ethnische Minderheiten im Vergleich zu Weißen zwei- bis dreimal häufiger an COVID-19 erkrankten. Premierminister Boris Johnson hatte Antikörpertests schon früh als potenziellen Wendepunkt bei der Bekämpfung der Pandemie gepriesen. Obwohl sie für Bevölkerungsstudien hilfreich sind, sagen Wissenschaftler, dass die Fehlerquote der Tests sie für den Einsatz auf individueller Ebene unzuverlässig macht.

Die spanische Region verbietet das Rauchen aus Angst vor einem erhöhten COVID-19-Übertragungsrisiko

Die spanische Region Galicien hat das Rauchen in der Öffentlichkeit de facto verboten, da Bedenken bestehen, dass es das Risiko einer COVID-19-Übertragung erhöht. Sie hat ein generelles Rauchverbot auf der Straße und an öffentlichen Orten wie Restaurants und Bars erlassen, wenn soziale Distanzierung nicht möglich ist. Die nordwestliche Region ist die erste, die eine solche Maßnahme eingeführt hat, obwohl andere erwägen, diesem Beispiel zu folgen. Dies geschieht, während Spanien die höchste Infektionsrate in Westeuropa hat. Die täglichen Fälle sind von weniger als 150 im Juni auf über 1,500 im August gestiegen. Bei der letzten Tageszählung am Mittwoch (1,690. August) wurden 12 Neuinfektionen registriert, womit die Gesamtzahl des Landes bei fast 330,000 liegt.

Und das ist alles für diese Woche, bleiben Sie gesund, bleiben Sie gesund und haben Sie ein schönes Wochenende.

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