#EAPM - Seltene Krankheiten, Orphan Drugs und Entwicklung von ERNs

Die Europäische Allianz für personalisierte Medizin (EAPM) hat sich seit jeher für einen gleichberechtigten Zugang der Patienten zu den besten verfügbaren Pflege- und Behandlungsmöglichkeiten eingesetzt, und dies gilt mehr als für Patienten mit seltenen Krankheiten, schreibt EAPM-Geschäftsführer Denis Horgan.

Der Orphan Medicines Regulation, die die EU in 2000 übernommen hat, hat half bei der Entwicklung relevanter Medikamente für Patienten mit seltenen Krankheiten, von denen mehr als 150 auf dem Markt ist.

Deshalb habe ichn 2020 Es ist das 20-Jubiläum der Verordnung, die darauf ausgerichtet war und ist, sicherzustellen, dass Patienten mit seltenen Erkrankungen die gleiche Behandlungsqualität haben wie alle anderen Patienten.

Wie es aber steht, major Bemühungen sind noch erforderlich die Forschung zu fördern und anzuregen, um das vorhandene Wissen zu erweitern, das den Herausforderungen bei weitem nicht gewachsen ist.

Mehr zu seltenen Krankheiten

Es wird geschätzt, dass es zwischen 5,000-8,000 verschiedene seltene Krankheiten gibt. Viele davon betreffen Kinder, die durchschnittliche Diagnosezeit beträgt fünf Jahre und 95% der Betroffenen habe noch keine Therapie zur Verfügung.

Zusätzlich zu den fünf Jahren, die für die Diagnose erforderlich sind, dauert dies auch ein Durchschnitt von sieben Ärzte, um eine korrekte Diagnose zu erreichen.

In Europa ist eine seltene Krankheit oder Störung eine Krankheit, von der weniger als eine bei 2,000-Personen betroffen ist. Viele, aber nicht alle sind Krebs. Die meisten sind genetisch bedingt.

Alles in allem zeichnen sich diese Krankheiten dadurch aus, dass es offensichtlich nur eine begrenzte Anzahl von Patienten mit ihnen gibt und es häufig an Langzeitforschung und damit an Wissen über sie mangelt.

Lese ebenfalls:Es ist schwierig, klinische Studien mit einer Untergruppe von Krankheiten zu organisieren, die über viele Länder verteilt ist.Und am Ende, Viele Arzneimittel für seltene Leiden sind bei ihren Angeboten für die Genehmigung für das Inverkehrbringen gescheitert.

Offensichtlich dTeppichpreise sind allgemein viel zeit, geld und andere ressourcen müssen in forschung und entwicklung fließen. Das dann muss gegen die Notwendigkeit abgewogen werden, die Investition wieder hereinzuholen...irgendwie.

Die Europäische Union hat erklärt, dass diese lebensbedrohlichen oder chronisch schwächenden Krankheiten so wenige Menschen betreffen, dass gemeinsame Anstrengungen erforderlich sind, um die Zahl der an den Krankheiten erkrankten Personen zu verringern.

Die Rolle von Daten 

Vytenis Andriukaitis, Kommissarin für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit hat das zur Kenntnis genommen Es gibt eine Unmenge von Daten über Patienten mit bestimmten Erkrankungen. aber das ist Europaweit verteilt in rund 600 verschiedenen Registern. Hierbei handelt es sich um Datenbanken, die Informationen zu Patienten mit bestimmten Erkrankungen enthalten. 

Derzeit werden die verfügbaren Vitaldaten nicht EU-weit erhoben, und es gibt keine gemeinsamen Standards für die Analyse der bereits vorhandenen Informationen.

Europäische  RUnterschied NDie Zusammenarbeit ist von entscheidender Bedeutung, um Kompetenzzentren und Fachkräfte in verschiedenen Ländern miteinander zu verbinden, um Wissen auszutauschen und festzustellen, wohin Patienten gehen sollten, wenn in ihrem Heimatland kein Fachwissen verfügbar ist.

Es ist klar, dass die EU braucht Förderung der Erforschung seltener Krankheiten,und  Bewertung der aktuellen Screeningpopulationspraktiken neben Unterstützung selten-Krankheitsregister.

In der Zwischenzeit wird die Europäische Kommission ist Verabschiedung einer gemeinsamen Bewertung der bestehenden Rechtsvorschriften über Arzneimittel für Kinder und seltene Krankheiten.

 Der Ansatz umfasst zunächst die Bewertung die Effizienz der EU-Gesetzgebung. Dies wird erreicht durch Analyse der Auswirkungen, die Anreize auf haben pharmazeutische Innovation in diesem Bereich.

Zweitens werde versuchen zu etablieren die Verfügbarkeit und Erreichbarkeit von relevant Medikamente in der Europäische Union.

Die Priorität bei Patienten und Stakeholdern ist Reiß dich zusammen eine effektive Strategie das wird die Übersetzung von EU ermöglichen, neben der optimalen Nutzung von wissen und Europäische Referenznetzwerke, die darauf ausgerichtet sind, das Ziel von bBesserer Zugang zur Behandlung für seltene-Krankheitspatienten.

ERNs – wie gut funktionieren sie? 

Die Europäische Kommission hat bereits untersucht, wie die erst ein paar Jahre alten ERN funktionieren. 

Separat waren diese ERNs zum Teil Gegenstand eines Juni-Berichts von tDer Europäische Rechnungshof, Die darauf hingewiesen, dass ein weiterer Teil der EU-Gesetzgebung, nämlich die Richtlinie über die grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung"Erleichterung einer engeren Zusammenarbeit in einer Reihe von Bereichen, insbesondere beim grenzüberschreitenden Austausch von Patienten' Daten und Zugang zur Gesundheitsversorgung für Patienten mit seltenen Krankheiten". 

Das Gericht's Bericht stellte fest, dass "Das Konzept der Europäischen Referenznetze für seltene Krankheiten wird von EU - Interessenträgern (Patienten) weitgehend unterstützt' Organisationen, Ärzte und Gesundheitsdienstleister)". 

Aber, In dem Bericht heißt es: „TDie Kommission hat keine klare Vision für ihre künftige Finanzierung und für ihre Entwicklung und Integration in die nationalen Gesundheitssysteme vorgelegt."  

Die ERNs wurden in 2017 für verschiedene Klassen seltener Krankheiten eingeführt. Jeder erhält €1-Millionen-Finanzierung über einen Zeitraum von fünf Jahren aus dem EU-Gesundheitsprogramm. 

Die Kommission finanziert auch Patientenregister und Unterstützungsmaßnahmen für die ERN sowie die Entwicklung von IT-Tools, insbesondere über die Fazilität „Connecting Europe“.

Wo wir sind und wo wir sein müssen

Viele Experten sind sich einig seltene Krankheiten sind sicherlich unter der zwingendste Grunds zu verbessern Zusammenarbeit im Gesundheitsbereich bei EU-Grad des unabhängig von der Zuständigkeit der Mitgliedstaaten im Gesundheitswesen.

Derzeit umfasst Das Zugangssystem ist nicht an die neue Wissenschaft angepasst, noch gibt es genug Anregung für research zu treffen medizinische Bedürfnisse. Dies führt zu einer Situation, in der das System - so wie es ist - geht nicht auf die Bedürfnisse von seltene Krankheit Patienten. 

Es muss auf jeden Fall mehr grenzüberschreitende Zusammenarbeit geben, um das Beste aus den ERN zu machen, indem sie verbessert werden Verbindungen mehr Austausch von Fachwissen zu bewirken.

Wenn es um Medikamente für seltene Krankheiten geht, thier ist   eine Schwelle an welchem ​​Punkt der Markt ist einfach zu klein für Pharmaunternehmen rechtfertigen die Investition in F & E. Dieses Problem muss angegangen werden.

Die Europäische Kommission hat t bestätigtHut das ist grundsätzlich über Zahlen. Der Ansatz der Kommission basierte auf der Schaffung einer kritischen Masse in den ERNs und Anreize bieten durch die Orphan Medicines Regulation.

Die EU-Exekutive hat gesagt, dass ichAnreize helfen, einen Teil des Problems zu lösen. Im Allgemeinen ter Anreize haben geliefert, es sagt, Die Verordnung hatte jedoch unerwünschte Auswirkungen - wie gelegentlich extrem hohe Preise.

Integration und Zusammenarbeit

Viele, auch auf EU-Ebene, glauben, dass tDer nächste Schritt sollte vollständig ERNs zu integrieren inzur nationalen Gesundheit österreichische Unternehmen Strukturen. Dieser würded Verringern Sie die Diagnosezeit. 

ERNs müssen auch in eine Umgebung umgewandelt werden, die für die Forschung von Vorteil ist.

Aber um dies erfolgreich zu machen, muss man viel besser arbeiten together. Es gibt ein starkes Argument, dass cDie Entkalisierung ist gut für seltene Krankheitenund Mitgliedstaaten Außerdem müssen Kontaktstellen für ERN eingerichtet werden.

Es besteht offensichtlich die Notwendigkeit eines Verkaufsgesprächs, um den nationalen Gesundheitssystemen in ganz Europa gerecht zu werden Was für gute Werkzeuge ERNs sind. Leider, um dieses Verkaufsgespräch schwieriger zu machen, syStiele sind nicht interoperabel. Tseine ist ein Problem, das dringend ist muss angesprochen werden. 

Alleine, ERNs werden nicht alles lösen. Also Mitglied states müssen motiviert sein, sie zur Arbeit zu überreden gemeinsam.

Auch reale Beweise spielen eine Rolle. Es ist eine klare Vision und breite Kohorten erforderlich solche Daten. 

INDUSTRIE glaubt es ist bereit der Not ins Auge sehen auf realen Beweisen voranzukommen und krankheitsorientiert zu sein. Dennoch muss Europa Kompetenz aufbauen- und das ist glücklicherweise schon stattfinden in mGlut states. 

Aber ich habeInnovation ohne Zugang verfehlt den Punkt. Und schließlich no Der Patient sollte keinen Weg haben, seltene Krankheit oder nicht.

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