Seltene Krankheiten: Wenn die Marktzulassung einfach nicht genug ist

Seltene Patienten in Europa bekamen Ende Dezember nach einem Experten-Panel der European Medicines Agency (EMA) einen Schub empfohlen sieben Medikamente zur Genehmigung, darunter zwei Orphan DrugsPatienten den neuen Möglichkeiten zur Linderung einer Reihe von ernsthaften Erkrankungen näher zu bringen.

Das Gremium empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Alofisel zu erteilen, das eine schwere Komplikation aufgrund des Morbus Crohn behandelt, und eine bedingte Zulassung für Crysvita, die erste Behandlung eines schweren, progressiven Knochenbefalls, bekannt als X-chromosomale Hypophosphatämie, zu befürworten. Nach der ersten Empfehlung können diese Medikamente voraussichtlich Anfang nächsten Jahres eine endgültige Marktzulassung erhalten.

Für die Europäer, die mit Spannung auf die Entscheidung des Gremiums gewartet haben, ist diese Entwicklung sicherlich ein Grund zur Hoffnung. Aber es ist noch zu früh, um zu feiern, da die Marktzulassung nicht ausreichen wird, um auf diese Behandlungen zuzugreifen. In der Tat hängt ihre Fähigkeit, diese Arzneimittel einzunehmen, davon ab, ob die nationalen Regierungen zulassen, dass das Medikament in die öffentliche Gesundheit und andere Versicherungssysteme aufgenommen wird, was nicht gegeben ist.

Die Bedeutung der Zulassung dieser Medikamente für die Abdeckung ist etwas, das spinale Muskelatrophie (SMA) Patienten nur allzu vertraut sind. Im Dezember 2016, die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA genehmigt Spinraza, das erste Medikament für SMA - eine Erbkrankheit, die wirkt grob 1 in 10,000 Lebendgeburten verursacht starke Muskelschwächung und ist die führende genetische Todesursache bei Säuglingen. Im Juni 2017, der EMA erteilt Marktzugang für Spinraza. Heute jedoch können die meisten europäischen SMA-Patienten immer noch nicht auf die Droge zugreifen, da sie darauf warten, ob ihre Regierungen die Erstattung genehmigen.

Die Glaswände, die weiterhin zwischen SMA-Patienten und dem einzigen Medikament stehen, das ihren Zustand behandeln kann, sind daher eine Warnung und eine Warnung für Patienten, die sonst die letzte Runde der EMA-Zulassungen loben würden. Die geschätzte Gesamtzahl von 30 Millionen Patienten mit seltenen Krankheiten in der EU und ihre Familien bestehen darauf, dass die Regierungen eher bereit sein müssen, den letzten Schritt zu tun, wenn sie es ernst meinen mit der Bereitstellung von Arzneimitteln für alle.

Natürlich sind die Debatten über diese Art von Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten oft problematisch. Auf der einen Seite stellen Kritiker die Frage, warum die europäischen Gesundheitssysteme Krankheiten behandeln sollten, die einen kleinen Teil der Bevölkerung betreffen. Auf der anderen Seite wundern sich die Patienten, warum ihnen der Zugang zu Medikamenten verweigert wird, was den Unterschied zwischen Leben und Tod bedeuten kann.

Für SMA-Patienten sind die Einsätze in der Tat so hoch. Als das US-Biotech-Unternehmen Biogen Spinraza erstmals vermarktete, wurde es als bahnbrechende Behandlung für das, was bisher als eine schwächende Krankheit angesehen wurde, gepriesen - und im schlimmsten Fall als Todesurteil. Spinraza hilft Patienten dabei, wichtige motorische Funktionen wie Sitzen, Stehen und Gehen eigenständig wiederzuerlangen und die Überlebensraten dramatisch zu verbessern.

Jetzt warten SMA-Patienten in ganz Europa darauf, herauszufinden, ob ihre Gesundheitsbehörden das Medikament in ihre akzeptierten (und abgedeckten) Behandlungen integrieren. Das derzeitige Klima der Unsicherheit war für viele Patienten nervenaufreibend: So wurde einem britischen Kleinkind aufgrund von NHS-Bürokratie kürzlich der Zutritt zu Spinraza verweigert, selbst wenn die Kosten des Medikaments darunter lagen bedeckt von einem örtlichen Krankenhaus.

Derzeit, Italien und Schweden sind die einzigen Länder, die Spinraza über das nationale Gesundheitssystem für alle Patienten verfügbar gemacht haben, unabhängig von Alter, Funktionsfähigkeit oder SMA-Typ. Andere EU-Mitgliedstaaten, einschließlich Spanien, Frankreich, Großbritannien,  sind dabei zu entscheiden, ob Spinraza zur Deckung zugelassen werden soll. Schon leider schon Norwegen und Dänemark haben die Zulassung des Arzneimittels zur Erstattung verzögert, was sich negativ auf SMA-Patienten und ihre Familien auswirkt.

Diejenigen, die skeptisch sind, die Zulassung für das Medikament zu verlängern, konzentrieren sich in erster Linie auf die Kosten und fragen, warum Gesundheitsdienste Behandlungen für Krankheiten finanzieren sollten, die relativ wenige Menschen betreffen. Aber die Vorteile für die öffentliche Gesundheit sind klar.

Zum einen werden solche Medikamente aus einem bestimmten Grund als "seltene Krankheit" bezeichnet. Für die Hersteller hat die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung eines relativ kleinen Teils der Bevölkerung wenig wirtschaftliche Anreize. Infolgedessen bietet die EU - ebenso wie die Gesundheitsbehörden in den USA und anderen Ländern - Subventionen, Marktexklusivität und andere Anreize, um Pharmaunternehmen zu ermutigen, Behandlungen für seltene Krankheiten zu entwickeln. Die EU metzelt ihre Worte nicht, indem sie ein klare Position zu dieser Frage: "Patienten, die an seltenen Krankheiten leiden, verdienen dieselbe Behandlungsqualität wie andere Patienten in der Europäischen Union."

Zum anderen ist es unbestreitbar, dass eine Person viel mehr zur Wirtschaft beitragen kann - und viel mehr aus dem Leben schöpfen kann, wenn sie grundlegende Funktionen ohne Hilfe ausüben kann. Spinraza - wie die kürzlich zugelassenen Alofisel und Crysvita und andere seltene Krankheiten Behandlungen - erlaubt Patienten, eine normale Existenz zu haben. Im Laufe des Lebens überwiegt das Geld, das durch die Unabhängigkeit von Patienten mit seltenen Krankheiten gespart wird, weit mehr als die einmaligen Kosten dieser Medikamente.

Wir leben in einer Zeit, in der Wissenschaft und Medizin mehr denn je tun können, aber nur, wenn europäische Regierungen das Gleichgewicht zwischen den Auswirkungen von Medikamenten gegen seltene Krankheiten und den Zwängen der sozialen Wohlfahrt finden können. Mit Mehr Da die Therapien für seltene Krankheiten in der Pipeline sind, werden sich die Gesundheitsbehörden diesen Herausforderungen immer öfter stellen. Aber die moralische Verpflichtung für die Regierungen ist klar: Die Unterstützung innovativer wissenschaftlicher Forschung - und die Abschaffung astronomischer Gesundheitskosten für diejenigen, die von seltenen Krankheiten betroffen sind - macht es entscheidend, den letzten Schritt und die Deckung für diese Art von Drogen zu nehmen.

Teile diesen Artikel: